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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问丨何威：从本土到海外，游戏如何传播中华文化？******
中新社北京1月9日电 题：从本土到海外，游戏如何传播中华文化？
——专访北京师范大学艺术与传媒学院教授何威
中新社记者 高凯
2022年，中国自主研发的数字游戏海外市场规模已超千亿元人民币，中国游戏的影响力辐射数以亿计的海外玩家，成为数字内容“出海”传播最亮眼的风景之一。
从本土到海外，众多游戏产品开始尝试融入中国元素，向全球玩家展示中华文化。国产游戏传播传统文化的总体面貌如何？如何更好地通过数字游戏传播文化的魅力？中新社“东西问”近日专访北京师范大学艺术与传媒学院教授何威，请他就相关问题阐述自己的研究与思考。
现将访谈实录摘编如下：
中新社记者：包括《王者荣耀》《原神》等在内的不少国产游戏在海内外都较受欢迎，中国游戏在发展历程上有何特色？
何威：从1994年第一款国产游戏《神鹰突击队》面世至今已过去了28年，中国游戏从无到有，从“引进来”到“走出去”，从少人问津到为数亿国内外玩家带来快乐，走出了一条艰难而奋进的道路。国内的市场规模从零开始发展到2021年的2965亿元(人民币，下同)，近10年有大约5倍的增长。中国游戏崛起，也是国家综合实力不断强盛的结果。
游戏是技术与创意的结合，又被资本驱动与影响，最终由玩家体验、参与和评价。因此，游戏发展的历程，总是和所在国的经济、科技、商业、文化等社会语境紧密相关。
中国自古以来“玩物丧志”的理念深入人心，也影响了中国游戏业的发展。随着近年来游戏玩家超过6.5亿人，以及游戏行业未成年人保护工作初见成效，各方面都在更积极地推动游戏健康发展。
中国国际数码互动娱乐展览会(2019ChinaJoy)人气火爆。陈玉宇 摄中新社记者：近年来，国产数字游戏海外市场销售收入连续三年突破千亿元人民币规模，且增速持续高于国内销售收入增速。国产游戏能够在海外市场取得成功的主要原因是什么？
何威：中国游戏产品在海外市场取得成功有诸多原因。首先是国产游戏品质不断提升，能够满足大量海外玩家的娱乐需求。
其次，当美日韩欧等地的本土游戏企业大多还重点关注主机及PC游戏之时，中国游戏企业在海外移动游戏市场积极布局，精准定位、细分市场，沿用其在国内激烈竞争中形成的移动游戏产品盈利模式创新的方法论，深耕本地化运营，实现了“弯道超车”。
第三，部分中国游戏产品对海外玩家而言，在文化上存在异质性和新颖性，从题材、玩法、叙事、视听等维度带来了新鲜体验，因此受到欢迎。
第四，在一些新兴市场上，如南美、中东等地，中国游戏企业将国内成熟但当地稀缺的游戏类型和玩法，包装在其本地文化和故事中，从而迅速流行。
2020年王者荣耀KPL秋季赛总决赛在重庆举行。陈超 摄中新社记者：越来越多国产游戏主动应用和呈现中华传统文化相关内容。“国风”游戏产生的动因和现阶段发展状况是什么？
何威：随着中国综合实力不断提升，“国风”“国潮”“国货”在社会多个领域日渐盛行，在青少年中尤为如此。我们能观察到更为明确的文化主体意识在回应“文化自觉”“文化自信”的倡议；人们在思考和辨识什么是“我们的”“自己的”文化样式和生活方式，主动寻找文化身份认同。
在这样的大环境下，游戏企业在国产游戏中融入中华传统文化的内容，是广受玩家欢迎的举动。另一方面，很多平均年龄不到30岁的游戏主创们，自己就是“国风”“国潮”的积极消费者，也主动把对传统文化的喜好融入创作中，因此这样的游戏越来越多。
我们研究了过去十年间中国自主研发、获得版号且至今仍然较为活跃的1407款游戏，发现其中超过四成传播了中华传统文化；而头部热门手游中有八成传播了中华传统文化。
2021年王者荣耀世界冠军杯小组赛在重庆开战。陈超 摄中新社记者：数字游戏如何能更好地传播中华传统文化？
何威：效仿王国维先生曾论及的“治学三境界”，我认为游戏传播传统文化可以触达三重不同的境界：“符号境”“知识境”和“观念境”。而游戏传播文化的具体实践，则是在“人”“环境”和“行动”三个维度上展开。
“符号境”，指游戏中活用传统文化元素与形式，以视听表现、美学风格等方式呈现中华传统文化相关的符号，以符号为基础，承载文化内容和价值体系，重在唤起玩家情感。
“知识境”，指在游戏中置入并传播传统文化相关知识和信息，增进玩家的理性认知，寓教于乐。
“观念境”，指在游戏的叙事和互动中，呈现、探索和传承中华传统文化里蕴含的思想观念、气韵风骨、人文精神、道德规范和价值理念等。观念和精神既蕴含在设计细节之中，也需要玩家的参与和交流来发掘和体悟。
关于实践的三个维度，首先是人物的维度，包括改编自真实历史人物的游戏角色，也包括那些取材于神话传说、民间故事中的知名虚构形象的游戏角色。人物是游戏叙事内容的主体，也是玩家开展游戏互动的化身或对象，是产生文化认同和情感的重点。
环境的维度，是以数字技术构建的虚拟空间，玩家身处其中，时刻受到熏陶，产生体验。环境之维又可以细分为自然环境(地理山川、风景名胜等)、人造环境(与人类生活密切相关的建筑、器物等)与文化环境(神话传说、诗词歌赋、工艺美术、技术艺术等)在游戏中的重构。
行动的维度，指的是玩家能在游戏里做什么，给游戏人物和游戏环境带来怎样的影响和变化。在模拟衣、食、住、行的过程中，在各种文化创造和体验的活动中，令玩家产生并深化对传统文化的体验和理解。
2021ChinaJoy洛裳华服·新秀大赛西南赛区晋级赛。何蓬磊 摄中新社记者：应如何推动数字游戏求美向善、增进公益、承担责任，让游戏与社会更良性互动？
何威：经过多年努力，中国已在游戏领域建立了相对完善的未成年保护体系，从网游内容审核机制、网游实名制度、限制未成年人游戏时长和充值消费，到推行《网络游戏适龄提示》团体标准、企业接入实名认证平台并主动用技术手段验证、建立家长监护平台、开通未保服务专线、推出未成年人充值退款自助系统等。应当说，在全社会关注下和主管部门要求下，中国游戏行业已采取了较为全面和严格的限制措施。
游戏与社会的良性互动是不同国家、不同社会的共同期许。事实上，从影视、动画、直播、广告等内容产业，以及文保旅游、工业制造、智慧城市、自动驾驶、医疗医药等更多领域，都正在从游戏行业的科技创新和文化创新之中汲取能量。
社会整体游戏素养也在不断提升，这不仅意味着人们能更好地处理游戏令人“过于沉迷”“过度氪金”等负面效应，从中获取快乐和有益身心的元素，而且还体现在人们能在自己从事的行业中，善用现有游戏或是游戏化的手段，产生“游戏+”的积极效应。
想要实现这样的良性互动，或者说，让游戏发挥更大的社会正向价值，需要“政产学研用”的社会共同体的参与和努力。(完)
受访者简介：
何威，北京师范大学艺术与传媒学院教授，北京师范大学数字创意媒体研究中心副主任。中国音像与数字出版协会游戏出版工作委员会理事。研究领域包括社交媒体与网众传播、游戏研究、流行文化与文创产业等。其研究成果曾获北京市哲学社会科学优秀成果奖一等奖、教育部高等学校科学研究优秀成果奖三等奖及青年成果奖、中国高校影视学会年度学术评优专著一等奖及论文一等奖。
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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